清华五道口：2023小核酸药物行业图谱报告

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研究报告

（2023 年第6期总第 30 期） 2023 年 11 月 14 日

小核酸药物行业图谱

科创金融研究中心

朱雅姝胡杏

【摘要】行业图谱研究是本中心科技成果转化研究的一项子课题，

目标定位于清晰理解前沿科技成果的技术核心、科创企业的技术竞争

力及科研工作者的研究进度，从而助力科技成果转化效率的提升。行

业图谱研究将以系列形式展开，选取国家战略重点科技领域的商业应

用场景逐一进行，时效性较强。

本报告为行业图谱的第一个系列——生物医药领域：小核酸药物。

小核酸药物是指长度小于 30nt 的寡核苷酸序列，广义的小核酸包括小

干扰 RNA （siRNA ）、反义寡核苷酸（ASO ）、微小 RNA

（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等。与传统的小分子化学药和

感谢科创金融研究中心的实习生付君君同学对本报告的助研工作。付君君同学是北京协和医学院 2021 级博

士。

抗体类药物相比，小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功

率高和治疗领域广等优点，在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的

应用前景。但总体说来，我国小核酸药物行业起步较晚，目前尚无国

产小核酸药物上市，国内存在明显的生产壁垒。从小核酸药物产业链

来看，行业进口替代之路任重道远，包括生产工艺、技术专利、及仪

器设备，都存在极高的进口依赖。Ionis、Alnylam、Sarepta 是小核酸

药物领域的三巨头，目前已上市的小核酸药物多产自这三家公司。但

国内也出现了瑞博生物、圣诺医药、中美瑞康等发展迅速的小核酸行

业的创新技术公司。另外，在学术领域，国内研究者的科研方向主要

集中在递送系统方面。由于国内小核酸市场刚处于早期发展阶段，相

关成果进入临床转化阶段的并不多。

   
目录 
一、 引言 ................................................................................................................................................1 
二、 小核酸药物概念 ............................................................................................................................3 
（一） 核酸药物的概念及分类 ........................................................................................................3 
（二） 核酸药物的分类 ....................................................................................................................5 
（三） 小核酸药物的优势 ................................................................................................................6 
（四） 小核酸药物的分类及作用机制 ............................................................................................7 
三、 小核酸药物产业化 ......................................................................................................................13 
（一） 小核酸药物的发展历程 ......................................................................................................13 
（二） 小核酸药物的研发流程 ......................................................................................................14 
（三） 小核酸药物的技术壁垒及研发难点 ..................................................................................16 
（四） 小核酸药物产业链 ..............................................................................................................23 
四、 小核酸药物的市场 ......................................................................................................................24 
（一） 小核酸药物的市场规模 ......................................................................................................24 
（二） 获批上市的小核酸药物 ......................................................................................................25 
（三） 小核酸代表药物 ..................................................................................................................27 
五、 小核酸药物产业竞争概况 ..........................................................................................................31 
(一)  小核酸药物行业国际巨头公司及其核心优势 .......................................................................31 
(二)  国内重点小核酸药物公司及其核心技术优势 .......................................................................37 
(三)  小核酸药物相关技术研发学者现状 .......................................................................................46 
六、 专业术语解析 ..............................................................................................................................48 
参考文献 ................................................................................................................................................50 
 
 
   

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研究报告（2023年第6期总第30期）2023年11月14日小核酸药物行业图谱1科创金融研究中心朱雅姝胡杏【摘要】行业图谱研究是本中心科技成果转化研究的一项子课题，目标定位于清晰理解前沿科技成果的技术核心、科创企业的技术竞争力及科研工作者的研究进度，从而助力科技成果转化效率的提升。行业图谱研究将以系列形式展开，选取国家战略重点科技领域的商业应用场景逐一进行，时效性较强。本报告为行业图谱的第一个系列——生物医药领域：小核酸药物。小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列，广义的小核酸包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等...

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